バイオテクノロジーのeGenesis、遺伝子編集ブタの肝臓を使った肝不全治療の臨床試験をFDAが承認

アメリカのバイオテクノロジー企業eGenesisは、遺伝子編集を施したブタの肝臓を使って急性肝不全の患者の血液を一時的にろ過し、患者自身の肝臓の回復を促す新たな治療法の臨床試験を行うと発表しました。この画期的な臨床試験は米食品医薬品局（FDA）から承認を得ており、今春後半にも開始される予定です。

米国では、年間約35,000人が急性肝不全で入院しており、その死亡率は50％にも達します。肝移植が唯一の根本的な治療法ですが、適合する肝臓が見つからないか、移植の基準を満たさない患者も多くいます。今回の研究は動物の臓器を人体に直接移植する従来のアプローチとは異なり、ブタの肝臓を体外に設置し、一時的に患者の血液を循環させる「透析」に近い方法を採用します。

eGenesisが開発した遺伝子編集技術によってヒトに近づけられたブタの肝臓を使った初期の研究では、亡くなった4人の患者の血液を数日間ろ過する実験に成功しています。同社CEOのMike Curtis氏によれば、この方法でブタの肝臓はヒト肝臓の機能を数日間支えることができました。

今回承認された臨床試試験では、最大20名の肝移植適応外の患者が対象となります。患者の血液は英国のOrganOx社が製造する医療機器を使ってブタの肝臓を通じてろ過されることになります。この医療機器は現在、ヒトの臓器移植用に肝臓を保存するために使用されているものであり、既に臨床現場で実績があります。

遺伝子編集を施したブタの臓器を活用した治療研究は、この数年で急速に進展しています。今回の肝臓を用いた治療法のほかにも、eGenesisやUnited Therapeuticsなどの企業はブタの腎臓をヒトへの移植用に開発し、すでに実験的な臨床試験を進めています。

eGenesisについて
eGenesisは、遺伝子編集技術を活用してヒトに適合した動物の臓器を開発するバイオテクノロジー企業です。マサチューセッツ州に拠点を置き、臓器移植の待機リストにいる患者に新たな希望を提供することを目的として、遺伝子編集ブタの臓器を用いた革新的な治療法を研究開発しています。