生成AI創薬プラットフォームを活用し新しいクラスの遺伝子治療薬を開発する"Affinia Therapeutics"がSeries Cで$40Mを調達

Affinia Therapeuticsは、New Enterprise Associates(NEA)がリードし、Eli Lilly & Company、F-Prime、GVなどが参加したSeries Cで$40Mを調達した。

疾患を治療する合理的に設計された新しいクラスの遺伝子治療薬を開発するAffinia Therapeuticsは、壊滅的な心血管および神経疾患に対するアデノ随伴ウイルス(AAV: adeno-associated virus)遺伝子治療のパイプラインを有する革新的な遺伝子治療会社です。

今回の資金は、AffiniaのリードプログラムであるAFTX-201の開発に充てられます。AFTX-201は、BAG3拡張型心筋症(DCM: dilated cardiomyopathy)の治療に向けた、初/最高クラスとなりうる遺伝子治療薬の候補です。Affiniaは、2025年第4四半期に治験薬(IND: Investigational New Drug)申請を提出し、米国食品医薬品局(FDA: Food and Drug Administration)に受理された場合、2026年第1四半期にBAG3 DCM患者を対象とした第1/2相臨床試験「UPBEAT試験」を開始する予定です。現在、AFTX-201はIND申請を可能にするための前臨床試験が進行中であり、これらはAffiniaがFDAとのプレINDミーティングを成功裏に終えた後に開始されました。また、本資金は、Affiniaの革新的なパイプラインにある他の重篤な疾患に対する新規遺伝子治療候補の進展も支援します。

Affiniaは、自社の生成AI創薬プラットフォームを活用し、心臓および骨格筋を標的とし、肝臓を回避する新規の筋向性キャプシドを設計しました。AFTX-201は、Affiniaの新規心臓指向性キャプシドを使用し、低用量での効率的かつ選択的な心臓への遺伝子導入を可能にするよう設計されており、完全なヒト由来の全長BAG3トランスジーンを送達します。AFTX-201は、単回の静脈内投与での投与を想定しています。動物疾患モデルでの前臨床試験では、AFTX-201が心臓のBAG3タンパク質レベルを改善し、心機能を完全に回復させることが示されましたが、同じ遺伝子構造を従来のキャプシドで同用量投与した場合、同様の効果は得られませんでした。

BAG3 DCMは、高い死亡率と大きな未充足医療ニーズを伴う深刻な遺伝性心疾患です。この疾患は、米国、欧州、英国のみで70,000人以上の患者に影響を与えています。BAG3、すなわちBcl2-associated athanogene 3遺伝子は、心筋細胞の正常な構造と機能に不可欠なタンパク質をコードしています。BAG3 DCMの患者は、BAG3遺伝子に変異があり、機能的なBAG3タンパク質が不足しているため、早期に心不全を発症し、急速に進行します。現在の標準治療にもかかわらず、約25%の患者が心臓移植を必要としています。