希少疾患を専門とするAI対応の臨床段階BioTechスタートアップ"Healx"がSeries Cで$47Mを調達

Healxは、R42 GroupとAtomicoが共同リードし、Balderton Capital、Jonathan Milnerなどが参加したSeries Cで$47Mを調達した。

希少疾患を専門とするAI対応の臨床段階のBioTech企業のHealxは、希少ながん、腎臓、および神経発達障害における医薬品のパイプラインを進め、主要プログラムHLX-1502を神経線維腫症1型(NF1)の治療に向けてPhase 2臨床試験に進めています。

希少疾患の治療発見を加速するために新しい技術を適用するという使命のもと2014年にケンブリッジで設立されたHealxの共同創業者兼CEOは、ケンブリッジ大学で生物物理学と神経科学のPhDを取得しており、同社の会長はかつてRocheのグローバル薬品発見責任者で、有名な勃起不全薬であるViagraの共同発明者として知られています。

「2024年12月までに、HLX-1502をNF1の患者に対するPhase 2臨床試験に進めます。この遺伝的状態は治療オプションが限られており、皮膚神経線維腫にはFDA承認されたオプションがありません。また、私たちの革新的な生成AI薬物発見エンジンを使用して特定された複数の追加化合物に対する重要な前臨床データを生成しています。これらの化合物は、追加の神経関連腫瘍障害、常染色体優性多発性嚢胞腎、およびAngelman症候群などの神経発達障害を含む、重要な未充足のニーズを持つ希少疾患を対象としています。」とHealxの共同創業者兼CEOは述べています。

Healxの薬物発見パイプラインは、HealnetというAI駆動の発見プラットフォームによって支えられています。これは、希少疾患の臨床的にリスクが軽減された治療機会を特定するために設計されています。Healnetは生成AIの最近の進歩を取り入れており、生物学的および化学的エンティティ間の接続を見つけて新しい治療法に転用することができます。

Healxは、HLX-1502のPhase 2臨床試験を進めるために米国食品医薬品局(FDA)からクリアランスを取得したことも発表しました。この試験は、NF1および手術不能な神経叢神経線維腫を持つ成人の治療に焦点を当てています。

「このIND承認は、NF1関連の神経叢神経線維腫のための新しい治療法を開発するために強力なAIを活用する私たちの努力におけるもう一つの重要な節目を示しています。この有望な治験治療を臨床開発を通じて進め、患者に一歩近づけることを約束します。」と同氏は述べています。

HLX-1502は経口で服用する錠剤であり、他の治療法とは異なり、NF1の患者に新しく差別化された治験治療オプションを提供します。

NF1は、複数の良性および悪性腫瘍を発症する傾向がある希少な遺伝性疾患です。約2,500人に1人に影響を与えます。NF1に関連する2つの注目すべき腫瘍は、神経叢神経線維腫と皮膚神経線維腫です。神経叢神経線維腫は神経に沿って攻撃的に成長する複雑な腫瘍であり、しばしば重大な罹患率および悪性変化のリスクをもたらします。これらの腫瘍は身体のさまざまな部分に影響を与え、機能障害、変形、および痛みを引き起こし、多専門的な管理が必要です。現在、一部の小児に神経叢神経線維腫の治療オプションはありますが、胃腸、心臓、眼、皮膚の毒性を含む忍容性と安全性の懸念があります。

皮膚神経線維腫は良性の腫瘍であり、しばしば重要な症状を引き起こし、生活の質の低下を招き、かなりの美容的な問題も引き起こします。NF1に関連する皮膚神経線維腫の承認された治療法はなく、世界で推定300万人のNF1患者にとって大きな未充足のニーズが残っています。

HLX-1502は、NF1の治療のためにFDAから希少疾病用医薬品および希少小児疾病の指定を受けています。これらのFDA指定は、希少疾患の治療法開発を促進するためのいくつかの利益を提供し、HLX-1502がNF1患者の生活を大幅に改善する可能性をさらに強調しています。

「この試験をすぐに開始することに非常に興奮しています。私たちの治療は、新しい作用機序と説得力のある差別化された安全性プロファイルの可能性を持っており、NF1分野における重要な進展を示しており、NF1コミュニティにとって非常に必要な希望です。これはNF1患者の生活を大幅に改善する可能性があり、これは私たちにとって最も重要なことであり、私たちを駆り立てるものです」と、Healxの神経線維腫症治療開発責任者は述べています。

Healxは、長期的な研究パートナーであるChildren’s Tumor Foundation (CTF)との投資契約を結んでおり、CTFからのマイルストーンに基づく支払いを受け取ることで、HLX-1502を含むNFプログラムの進展を支援しています。CTFは長年にわたりHealxのパートナーであり、この患者グループに必要な治療法を提供するという使命を積極的にサポートしています。