Maze Therapeutics、ポンペ病治療薬の経口基質低減療法で、Sanofiと全世界独占的ライセンス契約を発表

遺伝子の洞察を新しい精密医薬品に変換するMaze Therapeutics社は、ポンペ病およびその他の潜在的な適応症の治療薬として現在開発中の臨床候補MZE001を含むMaze社のグリコーゲン合成酵素1（GYS1）プログラムに関する全世界での独占ライセンス契約をSanofi（Nasdaq：SNY）社と締結したことを発表しました。MZE001は、Maze社が設計・開発した経口GYS1阻害剤で、疾患の原因となるグリコーゲンの蓄積を制限することによりポンペ病に対処することを目的としています。

Maze社のCEOであるJason Colomaは、次のように述べています。「ポンペ病の患者さんは、生命を脅かすこの疾患に対する新たな治療選択肢を必要とし続けています。Sanofi社は、ポンペ病の患者さんと深く関わってきた世界有数のヘルスケア企業であり、MZE001の開発を継続する上で理想的なパートナーです。この契約は、新薬の発見と開発に役立つ新しい遺伝的洞察を明らかにする当社のCompassプラットフォームの可能性を示す重要な検証です。Mazeは、これらの知見の応用範囲は広いと考えており、今後、より一般的な疾患に焦点を当て、最終的に患者さんに大きな影響を与えるために、当社の専門知識とリソースを最も効果的に活用することができると考えています。私たちは、このパートナーシップに感謝するとともに、遺伝子情報に基づく治療を通じて患者さんの生活を変えるというMazeの野心的なミッションの次の段階に入ることに興奮しています。」

Sanofiの希少疾患・希少血液疾患臨床開発グローバルヘッドであるKarin Knobeは、次のように述べています。「ポンペ病の人々の生活を改善することはSanofiにとって重要な焦点であり、MZE001は患者の治療パラダイムに重要な追加になると考えています。MZE001は、ポンペ病の遺伝的要因であるGYS1を阻害することで、前臨床試験において有用な概念実証を行いました。MZE001は、ポンペ病の遺伝的要因であるGYS1を阻害することで、重要な前臨床試験を実証しています。」

Maze社は、MZE001を第1相開発まで進め、最近、健康なボランティアを対象とした試験の結果を報告しました。ヒト初の二重盲検、プラセボ対照、単回および複数回昇降投与による臨床試験において、MZE001は1日2回720mgまでの用量で良好な忍容性を示しました。また、新規バイオマーカーである末梢血単核細胞（PBMC）グリコーゲンを用いてMZE001に対する反応性を評価したところ、投与10日後にPBMCグリコーゲンが投与量に依存して減少したことから、GYS1との標的結合が確認された。この結果は、筋生検コホートでも確認され、MZE001による筋グリコーゲンの減少が同等であることが確認されました。

本契約により、Maze社は、MZE001の開発・商業化の権利と、GYS1標的のバックアッププログラムおよび知的財産に関する独占的ライセンスとして、一時金と将来の株式投資の両方からなる1億5千万ドルを受け取ります。また、MZE001の商業化に成功した場合、Maze社は、開発、規制、販売のマイルストーンとして最大約6億ドル、および売上高に応じたロイヤルティを受け取る資格があります。

ポンペ病について
ポンペ病は、酸性α-グルコシダーゼ（GAA）をコードする遺伝子の変異により、骨格筋、呼吸筋、心筋組織にグリコーゲンが蓄積し、進行性の衰弱と呼吸障害を引き起こす稀な遺伝性疾患です。

MZE001について
MZE001は、経口グリコーゲン合成酵素（GYS1）阻害剤で、病気の原因となるグリコーゲンの蓄積を制限することでポンペ病に対処することを目的とした治験薬です。GYS1は、グリコーゲンの生成に関与する酵素である。MZE001は現在、ポンペ病およびその他のグリコーゲン貯蔵障害の患者さんに対する経口治療薬として評価されています。

Maze Therapeuticsについて
Maze Therapeuticsは、慢性腎臓病などの一般的な疾患に対する遺伝子情報に基づく治療法を中心に、患者さんの生活を変えるためにヒト遺伝学の力を活用するバイオ医薬品企業です。Maze社は、バリアント機能化を高度なデータサイエンス手法や堅牢な研究開発能力とともに適用し、新規精密医薬品のパイプラインを推進します。Maze社は、バリアント機能化の重要なステップを理解し、医薬品開発の各ステージに統合するために、独自の専用プラットフォームであるMaze Compass Platform TMを開発しました。Maze Compass Platform TMを活用することで、Mazeは完全所有および提携プログラムによる幅広いポートフォリオを構築しています。Maze社は、サウスサンフランシスコに本社を置いています。