Maze Therapeutics ポンペ病治療薬「MZE001」がFDAより希少疾病用医薬品に指定されたことを発表

Maze Therapeuticsは、米国食品医薬品局（FDA）より、ポンペ病治療薬MZE001が希少疾病用医薬品に指定されたことを発表しました。MZE001は、経口のグリコーゲン合成酵素（GYS1）阻害剤であり、基質低減療法（SRT）により疾患の原因となるグリコーゲンの蓄積を抑制することで、ポンペ病の治療に取り組むことを目的としています。現在、MZE001は、健康なボランティアを対象に、安全性、忍容性、薬物動態および薬力学、食効を評価するために、二重盲検プラセボ対照、単回および複数回の昇順投与によるフェーズ1試験が実施されています。2022年末までに予定されている第1相試験の読み出し後、Maze社は2023年前半にポンペ病患者を対象とした第2相試験を開始する予定です。

Maze社のCEOであるJason Colomaは、次のように述べています。「ポンペ病は重篤で、しばしば死に至る疾患であり、MZE001は、臨床結果とQOLを改善する経口疾患修飾薬の選択肢を患者さんに提供する可能性を持っています。MZE001がFDAから指定を受けたことは、ポンペ病に対する新しい革新的な治療法の必要性を明確に示すものであり、嬉しく思います。MZE001は、遅発性疾患の患者さんに対する単剤療法として、また、疾患領域全体における酵素補充療法の補完療法として、有益であると確信している新規メカニズムです。健康なボランティアを対象とした第1相臨床試験は順調に進んでおり、本年後半にこの試験から得られるデータを共有できることを楽しみにしています」

ポンペ病は、酸性α-グルコシダーゼ（GAA）をコードする遺伝子の変異によって引き起こされるまれな遺伝性疾患で、骨格筋、呼吸筋、心筋組織にグリコーゲンが蓄積し、進行性の衰弱と呼吸障害を引き起こします。前臨床試験において、MZE001は、GYS1を強力かつ選択的に阻害し、基質の減少を通じてグリコーゲンの蓄積を抑制することが確認されています。重要なことは、複数の前臨床生物種での治療において、オンターゲットおよびオフターゲットの毒性が観察されず、概して良好な忍容性が得られたことです。希少疾病用医薬品の指定は、米国で20万人未満に発症する希少疾病の治療を目的とした医薬品または生物製剤にFDAから付与されます。希少疾病用医薬品の指定により、臨床開発を支援する一定の財政的インセンティブが与えられるとともに、最終的に製品が指定適応症で承認されれば、米国で最大7年間の販売独占権が付与される可能性があります。

Maze Therapeutics社について
Maze Therapeuticsは臨床段階にあるバイオ医薬品企業で、高度なデータサイエンス手法と堅牢な研究開発能力を併用して、遺伝的疾患を持つ患者さんのための新規精密医薬品のパイプラインを推進しています。Mazeは、ヒトの遺伝子データ、機能的ゲノムツール、データサイエンス技術を組み合わせた独自の専用エンジンであるMaze CompassTMプラットフォームを開発し、既知の遺伝子とその疾患感受性、発症時期、進行速度への影響との新たな関連性をマッピングしています。Maze社は、Compassを使用して、完全所有および提携プログラムの幅広いポートフォリオを構築しています。Maze社は、サウス・サンフランシスコに拠点を置いています。